監修
関島 良樹 先生
(信州大学医学部内科学第三教室 教授)

siRNA製剤

siRNA※1製剤は、RNAi※2と呼ばれる遺伝子サイレンシングを利用して標的mRNAを分解することで疾患の原因となるタンパク質の産生を抑制します。
日本では、点滴静注用製剤であるパチシランが、2019年6月に「トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー」を適応症として承認されました。
パチシランは、TTR mRNAを選択的に分解し、変異型および野生型TTRの産生を特異的に阻害する、世界で初めてのsiRNA製剤です。遺伝性ATTRアミロイドーシス(FAP)患者を対象とした国際共同第Ⅲ相試験(日本人含む)1において、パチシランは、プラセボに比べて、ニューロパチーやQOLスコア、栄養状態などを改善すること、また、投与開始後早期に血清中TTR 濃度を減少させ、試験期間を通してその減少を維持することなどが示されています。
パチシランの主な副作用としては、Infusion reactionや下痢、末梢性浮腫、無力症などが報告されています。

※1 small interfering RNA、※2 RNA interference

パチシランに関する詳細情報は製品サイトをご覧ください

引用文献

  1. Adams D, Gonzalez-Duarte A, O'Riordan WD, et al. N Engl J Med. 2018;379:11-21.