監修
関島 良樹 先生
(信州大学医学部内科学第三教室 教授)

TTR四量体安定化剤

TTR四量体安定化剤は、血漿中に四量体として存在するTTRに結合して安定化し、単量体への解離を抑制することで、アミロイド線維の形成や組織への沈着を抑制します。

日本では、経口剤であるタファミジスが、2013年9月に「トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制」を適応症として承認され、その後2019年3月に「トランスサイレチン型心アミロイドーシス(野生型及び変異型)」の適応症が追加承認されました。