監修
小池 春樹 先生

(名古屋大学大学院医学系研究科 総合医学専攻 脳神経病態制御学 神経内科学分野 准教授)

QOL Norfolk QOL-DN

QOLを評価します。また、疾患重症度の指標、治療応答性の評価としても用いられます。

概要

  • 遺伝性ATTRアミロイドーシス(FAP)の評価におけるNorfolk QOL-DN(Norfolk Quality of Life–Diabetic Neuropathy)は、大小の神経線維機能に関連性の高い35項目に絞られた改訂版が主に用いられま1-4

  • ドメインは、身体機能/大径線維ニューロパチー(-4~56点)、小径線維ニューロパチー(0~16点)、日常生活動作(0~20点)、症状(0~32点)、自律神経障害(0~12点)の5つから構成され、合計スコアは-4点(考えられる最良のQOL)から136点(考えられる最悪のQOL)までです。

Norfolk QOL-DNのドメインとスコアの算出方法

35項目の質問は、パートⅠ:過去4週間の症状(質問1~7)とパートⅡ:過去4週間の日常生活動作(質問8~35)の2つに分けられています。また、各質問は下記の5つのドメインに区分されており、各ドメインに関する質問の和がそれぞれのドメインスコアになります。

ドメイン 説明
身体機能
大径線維ニューロパチー
(−4~56点)
歩行困難、座位からの立ち上がりの困難および階段を下りる際の困難を含む運動ニューロパチーに関連する機能、並びに歩行中の不安定を含む固有受容性機能の障害をもたらす可能性のある大径神経線維の感覚性ニューロパチーに関連する機能。また、本ドメインでは、身体障害や全身の健康状態から患者が感じる日常活動での役割制限を評価するために、一般的な健康状態を測るツールであるSF-36 QOLを変更したもの、またはほぼ同一項目のものを用いる。質問31および32を除く全質問の考えられる最低スコアは0点、質問31および32の考えられる最低スコアは−2点である。このため、考えられる最低のドメインスコアは−4点である。【ドメインスコア】質問8、11、13~15、24、27~35の和
小径線維ニューロパチー
(0~16点)
冷水と温水を区別できない、痛覚消失による外傷など、温痛覚の消失に関連する項目。【ドメインスコア】質問10、16~18の和
日常生活動作
(0~20点)
着替え、入浴、歩行、トイレでの立ち座り、食器の使用、ボタンや小物を扱う指の微細なコントロール能力を障害する、運動または大径線維の感覚機能に関連する項目。【ドメインスコア】質問12、22、23、25、26の和
症状
(0~32点)
4つの身体部位(足、脚、手、腕)における感覚低下、痛みを伴う感覚および筋力低下を含むよくみられる症状。【ドメインスコア】質問1~7、9の和
自律神経障害
(0~12点)
胃不全麻痺に関連する食後の嘔吐または除神経された消化管で発現することが知られている腸の運動性の低下、体液の再吸収の低下および細菌の異常増殖による下痢のような消化管系の脱神経に関連する項目、並びにポリニューロパチーにおける迷走神経の脱神経で発現することが知られている体位性の立ちくらみに関連する項目。【ドメインスコア】質問19~21の和
1
各質問(31、32を除く)はすべて0点~4点の5段階で評価します。
2
質問1~7は、足(足首より下)、脚(脚のつけ根から足首まで)、手、腕の4ヵ所それぞれで症状の有無を評価します。症状がある場合は1ヵ所につき1点、4ヵ所すべてに症状がある場合は4点となります。
3
質問31は-2点(極めて良い)~2点(悪い)、質問32は-2点(かなり良くなった)~2点(かなり悪化した)の5段階で評価します。
4
各ドメインスコアは対応する質問の和で算出され、ドメインスコアの合計がNorfolk QOL-DNスコアとなります。

身体機能/大径線維ニューロパチー

(-4~56点)

質問8、11、13~15、24、27~35の和

小径線維ニューロパチー

( 0~16点)

質問10、16~18の和

日常生活動作

( 0~20点)

質問12、22、23、25、26の和

症状

( 0~32点)

質問1~7、9の和

自律神経障害

( 0~12点)

質問19~21の和

合計スコア

(-4~136点)

主な所見

  • スコアの上昇

評価頻度(目安)

  • ベースライン時、その後は12ヵ月に1回

評価上のポイント

  • Norfolk QOL-DNスコアが高いほど、FAPステージが悪化することが報告されています2

遺伝性ATTRアミロイドーシス(FAP)患者、健康者におけるNorfolk QOL-DNスコアとFAPステージの関係(海外データ)2

Norfolk QOL-DN 健康者 ステージ1 ステージ2 ステージ3 全体
p値
自立歩行 歩行に介助が
必要
車いすや
寝たきり状態
(n=16) (n=29) (n=16) (n=16)
合計スコア(-2~138)、平均(SD) 2.6(05.0) 21.0(14.5) 73.1(27.5) 95.4(02.7) <0.0020
身体機能/大径線維ニューロパチー
(0~58) 、平均(SD)
11.1(09.6) 34.9(14.5) 47.4(08.2) <0.0001
日常生活動作(0~20) 、平均(SD) 0.0(00.0) 00.6(01.4) 12.6(05.6) 17.3(05.0) <0.0001
症状(0~32) 、平均(SD) 0.3(00.8) 06.1(03.9) 08.8(05.2) 12.5(04.4) <0.0001
小径線維ニューロパチー(0~16) 、平均(SD) 0.1(00.3) 01.1(01.9) 12.1(03.6) 12.4(03.9) <0.0001
自律神経障害(0~12) 、平均(SD) 0.1(00.3) 02.0(02.5) 04.7 (03.9) 05.8(04.2) <0.0001

個々のNorfolk QOL-DNスコア測定値を従属変数とした分散分析に基づく

対象・方法
健康者16名、遺伝性ATTRアミロイドーシス(FAP)患者61例(FAPステージ1:29例、ステージ2:16例、ステージ3:16例)を対象に、Norfolk QOL-DNスコアをドメイン別に比較した。

Norfolk QOL-DN: validation of a patient reported outcome measure in transthyretin familial amyloid polyneuropathy

Vinik EJ, Vinik AI, Paulson JF, et al. J Peripher Nerv Syst. 2014;19(2):104-114.

Abstract

The Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (QOL-DN) questionnaire is an instrument to assess QOL in diabetic polyneuropathy. The objective of this observational, cross-sectional study in 61 patients with V30M transthyretin familial amyloid polyneuropathy(TTR-FAP) and 16 healthy volunteers was to validate the Norfolk QOL-DN for assessment of QOL in TTR-FAP. Comparisons were conducted to identify the best items to discriminate disease stages and assess which individual Norfolk domains (symptoms, large fiber, small fiber, autonomic, and activities of daily living) would be most affected by disease stage. Analysis of individual items revealed a significant pattern of discrimination among disease stages (p<0.001). Total QOL scores increased (indicating worsening) with duration of symptoms, with a steeper increase observed earlier in the course of disease. Significant correlations were observed between each Norfolk domain and other measures of neurological function. Limitations include cross-sectional study design, low patient numbers in this rare disease, and the ordinal-based character of the metric used; future areas to explore include item response theory approaches such as Rasch analysis. These results suggest the Norfolk QOL-DN is a reliable indicator of the impact of disease severity on QOL in patients with TTR-FAP.

  • Norfolk QOL-DNスコアが高いほど、NISスコアが高くなることが報告されています2

Norfolk QOL-DN評価シート

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引用文献

  1. パチシラン承認時評価資料
  2. Vinik EJ, Vinik AI, Paulson JF, et al. J Peripher Nerv Syst. 2014;19(2):104-114.
  3. Vinik EJ, Vinik AI. The Value of Innovation: Impact on Health, Life Quality, Safety, and Regulatory Research vol.16(Research in Human Capital and Development). Bingley:Emerald Group Publishing;2007:29-52.
  4. Vinik EJ, Hayes RP, Oglesby A, et al. Diabetes Technol Ther. 2005;7(3):497-508.